距治愈艾滋病又近一步 美科学家首次消灭老鼠病毒
研究人员表示,他们在首次成功消灭活体老鼠的艾滋病毒后,距离找到可能的治疗方法又近了一步。
通过CRISPR基因编辑技术和称为LASER ART的治疗方法相结合,天普大学和内布拉斯加大学医学中心的科学家们表示,他们从动物的基因组中清除了HIV DNA,他们称这是史无前例的研究。
“我们认为这项研究是一项重大突破,因为它首次证明艾滋病肆虐40年后,艾滋病毒是一种可治愈的疾病,”该研究的共同作者卡米尔•哈利利博士说。
目前美国大约有110万名艾滋病毒携带者,这种病毒会攻击人体的免疫系统并使人更容易生病。如果不进行治疗,它就会演变成艾滋病,对免疫系统造成严重损害。艾滋病患者在诊断后平均存活约三年的时间。
艾滋病毒目前用抗逆转录病毒疗法(ART)进行治疗,该疗法会抑制病毒自我复制,但不能消除人体内的病毒,如果患者停止治疗,病毒将继续自我复制。
但是现在研究人员说他们能够在“拟人化”的老鼠身上摧毁这种病毒,他们在老鼠身上注射了人类骨髓来模仿人体免疫系统。
这项研究的作者使用了两种不同的工具来对抗病毒:CRISPR技术和LASER ART。
CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具,被誉为突破性技术,可以帮助研究人员治疗或潜在治愈遗传性疾病。它为科学家提供了改变生物体DNA的能力,因此他们可以添加、去除或改变某些遗传物质。
该研究的共同作者霍华德•根德尔曼博士说,LASER ART是一种“超级”形式的抗病毒治疗方法,能够使病毒长时间保持在较低水平的自我复制,然后将抗逆转录病毒药物储存在纳米晶体中,缓慢向病毒所在的区域释放药物。
“我们正在寻找根本原因,”根德尔曼说。
研究人员说他们同时使用这两种治疗方法。首先,他们实施LASER ART以减少病毒的生长,然后他们使用CRISPR治疗作为“化学剪刀”来“消除仍然存在的残留的整合HIV DNA”。
根据哈利利的说法,在测试的21只小白鼠中有9只被移除了病毒。
研究人员表示,他们现在正在测试这种组合疗法对灵长类动物的作用。然而,在对人类进行测试之前,还有许多工作需要完成。
“在老鼠身上起作用的东西可能不适用于人类,”根德尔曼说。 “任何老鼠实验的局限性都与物种,药物如何管理、分布有关,这比在男人或女人身上做实验容易得多。”
根德尔曼指出人类比老鼠的体型大得多,因此如果他们在人类身上进行测试,就会有更多的HIV DNA需要摧毁。
虽然这项研究是针对老鼠进行的,但根德尔曼表示,这仍然很重要,因为它表明可以消灭活体动物的艾滋病毒。
“我们正处于人类基因组科学革命的尖端,可以改变生活的进程,质量和寿命,”根德尔曼说。
哈利利说,研究人员的目标是获得美国食品和药物管理局的批准,到2020年中期对人类进行1期临床试验。