距治愈艾滋病又近一步 美科学家首次消灭老鼠病毒

研究人员表示，他们在首次成功消灭活体老鼠的艾滋病毒后，距离找到可能的治疗方法又近了一步。

通过CRISPR基因编辑技术和称为LASER ART的治疗方法相结合，天普大学和内布拉斯加大学医学中心的科学家们表示，他们从动物的基因组中清除了HIV DNA，他们称这是史无前例的研究。

“我们认为这项研究是一项重大突破，因为它首次证明艾滋病肆虐40年后，艾滋病毒是一种可治愈的疾病，”该研究的共同作者卡米尔•哈利利博士说。

目前美国大约有110万名艾滋病毒携带者，这种病毒会攻击人体的免疫系统并使人更容易生病。如果不进行治疗，它就会演变成艾滋病，对免疫系统造成严重损害。艾滋病患者在诊断后平均存活约三年的时间。

艾滋病毒目前用抗逆转录病毒疗法（ART）进行治疗，该疗法会抑制病毒自我复制，但不能消除人体内的病毒，如果患者停止治疗，病毒将继续自我复制。

但是现在研究人员说他们能够在“拟人化”的老鼠身上摧毁这种病毒，他们在老鼠身上注射了人类骨髓来模仿人体免疫系统。

这项研究的作者使用了两种不同的工具来对抗病毒：CRISPR技术和LASER ART。

CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具，被誉为突破性技术，可以帮助研究人员治疗或潜在治愈遗传性疾病。它为科学家提供了改变生物体DNA的能力，因此他们可以添加、去除或改变某些遗传物质。

该研究的共同作者霍华德•根德尔曼博士说，LASER ART是一种“超级”形式的抗病毒治疗方法，能够使病毒长时间保持在较低水平的自我复制，然后将抗逆转录病毒药物储存在纳米晶体中，缓慢向病毒所在的区域释放药物。

“我们正在寻找根本原因，”根德尔曼说。

研究人员说他们同时使用这两种治疗方法。首先，他们实施LASER ART以减少病毒的生长，然后他们使用CRISPR治疗作为“化学剪刀”来“消除仍然存在的残留的整合HIV DNA”。

根据哈利利的说法，在测试的21只小白鼠中有9只被移除了病毒。

研究人员表示，他们现在正在测试这种组合疗法对灵长类动物的作用。然而，在对人类进行测试之前，还有许多工作需要完成。

“在老鼠身上起作用的东西可能不适用于人类，”根德尔曼说。 “任何老鼠实验的局限性都与物种，药物如何管理、分布有关，这比在男人或女人身上做实验容易得多。”

根德尔曼指出人类比老鼠的体型大得多，因此如果他们在人类身上进行测试，就会有更多的HIV DNA需要摧毁。

虽然这项研究是针对老鼠进行的，但根德尔曼表示，这仍然很重要，因为它表明可以消灭活体动物的艾滋病毒。

“我们正处于人类基因组科学革命的尖端，可以改变生活的进程，质量和寿命，”根德尔曼说。

哈利利说，研究人员的目标是获得美国食品和药物管理局的批准，到2020年中期对人类进行1期临床试验。