距治癒艾滋病又近一步 美科學家首次消滅老鼠病毒
研究人員表示,他們在首次成功消滅活體老鼠的艾滋病毒後,距離找到可能的治療方法又近了一步。
通過CRISPR基因編輯技術和稱為LASER ART的治療方法相結合,天普大學和內布拉斯加大學醫學中心的科學家們表示,他們從動物的基因組中清除了HIV DNA,他們稱這是史無前例的研究。
「我們認為這項研究是一項重大突破,因為它首次證明艾滋病肆虐40年後,艾滋病毒是一種可治癒的疾病,」該研究的共同作者卡米爾•哈利利博士說。
目前美國大約有110萬名艾滋病毒攜帶者,這種病毒會攻擊人體的免疫系統並使人更容易生病。如果不進行治療,它就會演變成艾滋病,對免疫系統造成嚴重損害。艾滋病患者在診斷後平均存活約三年的時間。
艾滋病毒目前用抗逆轉錄病毒療法(ART)進行治療,該療法會抑制病毒自我複製,但不能消除人體內的病毒,如果患者停止治療,病毒將繼續自我複製。
但是現在研究人員說他們能夠在「擬人化」的老鼠身上摧毀這種病毒,他們在老鼠身上注射了人類骨髓來模仿人體免疫系統。
這項研究的作者使用了兩種不同的工具來對抗病毒:CRISPR技術和LASER ART。
CRISPR-Cas9是一種基因編輯工具,被譽為突破性技術,可以幫助研究人員治療或潛在治癒遺傳性疾病。它為科學家提供了改變生物體DNA的能力,因此他們可以添加、去除或改變某些遺傳物質。
該研究的共同作者霍華德•根德爾曼博士說,LASER ART是一種「超級」形式的抗病毒治療方法,能夠使病毒長時間保持在較低水平的自我複製,然後將抗逆轉錄病毒藥物儲存在納米晶體中,緩慢向病毒所在的區域釋放藥物。
「我們正在尋找根本原因,」根德爾曼說。
研究人員說他們同時使用這兩種治療方法。首先,他們實施LASER ART以減少病毒的生長,然後他們使用CRISPR治療作為「化學剪刀」來「消除仍然存在的殘留的整合HIV DNA」。
根據哈利利的說法,在測試的21隻小白鼠中有9隻被移除了病毒。
研究人員表示,他們現在正在測試這種組合療法對靈長類動物的作用。然而,在對人類進行測試之前,還有許多工作需要完成。
「在老鼠身上起作用的東西可能不適用於人類,」根德爾曼說。 「任何老鼠實驗的局限性都與物種,藥物如何管理、分布有關,這比在男人或女人身上做實驗容易得多。」
根德爾曼指出人類比老鼠的體型大得多,因此如果他們在人類身上進行測試,就會有更多的HIV DNA需要摧毀。
雖然這項研究是針對老鼠進行的,但根德爾曼表示,這仍然很重要,因為它表明可以消滅活體動物的艾滋病毒。
「我們正處於人類基因組科學革命的尖端,可以改變生活的進程,質量和壽命,」根德爾曼說。
哈利利說,研究人員的目標是獲得美國食品和藥物管理局的批准,到2020年中期對人類進行1期臨床試驗。