FDA做出意外决定 批准一种曾遭否决的药物

【侨报记者张杨12月13日报道】美国卫生监管机构通过对第二种治疗肌肉萎缩症的药物的审批，这是一个令人惊讶的决定，因为就在四个月前，这种药物还因为安全问题被否决。

据美联社报道，这是食品和药物管理局（FDA）第二次根据早期结果初步批准治疗这种疾病的药物，可能会引发人们对其审批标准的质疑。

FDA周四（12日）晚间表示，批准Sarepta Therapeutics研制出的药物Vyondys 53用于治疗杜氏肌肉萎缩症（Duchenne’s muscular dystrophy）的患者。在美国，每3600名男孩中，就有1个受杜氏肌肉萎缩症的影响，这种病会导致肌肉无力、运动障碍和早逝，这些通常是在患者20多岁或者30多岁时发生。这种药物针对的是这些患者中的一种特定类型，约8%患有杜氏肌肉萎缩症的男孩受其影响。

今年8月，FDA看起来已经拒绝了这种注射类药物，并致信该公司，指出在该药物在动物研究中存在的感染风险和肾脏损伤病例。不过Sarepta公司对这一决定表示异议，上诉至FDA药物中心领导层。据Sarepta的一份新闻稿中透露，该公司重新提交了申请和数据，FDA据此推翻了此前的决定。

FDA周四表示，医生应该监测使用该药物的患者的肾脏功能。这种药物最常见的副作用包括头疼、发烧、腹痛和恶心。其他反应包括皮疹、荨麻疹以及皮肤刺激等。

这一出乎意料的决定让该公司的股价周五（13日）飙升幅度超过36%。但一些华尔街分析师认为，这一批准决定意味着FDA放松了审批标准。

这是Sarepta第二次以不同寻常的方式获得药物审批。2016年，FDA批准了该公司的第一款肌肉萎缩症药物，推翻了认为该药物几乎没有疗效的审查人员的意见。在做出这一决定之前，患者家属、政界人士以及医生为此展开了大量游说活动。批评人士认为FDA此举可能是屈服于外界压力。

根据初步审查结果，Vyondys药物能促进一种有助于肌肉纤维生长的蛋白质，也因此获得“加速审批”。不过这种药物还没有被证明可以改善病人的活动能力或者健康状况。FDA要求Sarepta对这两种药物进行跟踪研究。如果该公司无法证明这些药物对患者有帮助，那么FDA可能会撤销审批，尽管该机构很少这么做。

Vyondys的后需研究将于2024年进行。该公司表示，一名重44磅的儿童使用这种药物每年的成本为30万美元，与该公司早先的那个药物价格一样。

分析人士说，这一出人意料的决定对其他研究结果存疑的实验性药物来说是个好兆头，包括一种备受关注的治疗阿尔茨海默症的药物。（完）