FDA做出意外決定 批准一種曾遭否決的藥物

【僑報記者張楊12月13日報道】美國衛生監管機構通過對第二種治療肌肉萎縮症的藥物的審批，這是一個令人驚訝的決定，因為就在四個月前，這種藥物還因為安全問題被否決。

據美聯社報道，這是食品和藥物管理局（FDA）第二次根據早期結果初步批准治療這種疾病的藥物，可能會引發人們對其審批標準的質疑。

FDA周四（12日）晚間表示，批准Sarepta Therapeutics研製出的藥物Vyondys 53用於治療杜氏肌肉萎縮症（Duchenne’s muscular dystrophy）的患者。在美國，每3600名男孩中，就有1個受杜氏肌肉萎縮症的影響，這種病會導致肌肉無力、運動障礙和早逝，這些通常是在患者20多歲或者30多歲時發生。這種藥物針對的是這些患者中的一種特定類型，約8%患有杜氏肌肉萎縮症的男孩受其影響。

今年8月，FDA看起來已經拒絕了這種注射類藥物，並致信該公司，指出在該藥物在動物研究中存在的感染風險和腎臟損傷病例。不過Sarepta公司對這一決定表示異議，上訴至FDA藥物中心領導層。據Sarepta的一份新聞稿中透露，該公司重新提交了申請和數據，FDA據此推翻了此前的決定。

FDA周四表示，醫生應該監測使用該藥物的患者的腎臟功能。這種藥物最常見的副作用包括頭疼、發燒、腹痛和噁心。其他反應包括皮疹、蕁麻疹以及皮膚刺激等。

這一出乎意料的決定讓該公司的股價周五（13日）飆升幅度超過36%。但一些華爾街分析師認為，這一批准決定意味著FDA放鬆了審批標準。

這是Sarepta第二次以不同尋常的方式獲得藥物審批。2016年，FDA批准了該公司的第一款肌肉萎縮症藥物，推翻了認為該藥物幾乎沒有療效的審查人員的意見。在做出這一決定之前，患者家屬、政界人士以及醫生為此展開了大量遊說活動。批評人士認為FDA此舉可能是屈服於外界壓力。

根據初步審查結果，Vyondys藥物能促進一種有助於肌肉纖維生長的蛋白質，也因此獲得「加速審批」。不過這種藥物還沒有被證明可以改善病人的活動能力或者健康狀況。FDA要求Sarepta對這兩種藥物進行跟蹤研究。如果該公司無法證明這些藥物對患者有幫助，那麼FDA可能會撤銷審批，儘管該機構很少這麼做。

Vyondys的後需研究將於2024年進行。該公司表示，一名重44磅的兒童使用這種藥物每年的成本為30萬美元，與該公司早先的那個藥物價格一樣。

分析人士說，這一出人意料的決定對其他研究結果存疑的實驗性藥物來說是個好兆頭，包括一種備受關注的治療阿爾茨海默症的藥物。（完）